Terapia genowa i przyszłość biotechnologii
Terapia genowa to innowacyjna metoda leczenia polegająca na wprowadzeniu obcych kwasów nukleinowych do komórek pacjenta. Jej celem może być dostarczenie poprawnej wersji genu, wyciszenie aktywności wadliwego genu lub skierowanie komórek na drogę apoptozy (programowanej śmierci). Jest szczególnie obiecująca w leczeniu chorób genetycznych jednogenowych.
Terapię genową przeprowadza się dwiema metodami: Ex Vivo (pobieranie komórek pacjenta, ich modyfikacja i ponowne wprowadzenie do organizmu) oraz In Vivo (bezpośrednie wprowadzenie wektora z DNA do organizmu pacjenta). W obu przypadkach często wykorzystuje się wirusy jako nośniki materiału genetycznego.
Biotechnologia niesie ze sobą zarówno szanse, jak i zagrożenia. Do korzyści należą: rozwój nowoczesnego rolnictwa i walka z niedożywieniem, postęp w medycynie, ochrona środowiska i rozwój przemysłu. Wśród potencjalnych zagrożeń wymienia się: możliwy negatywny wpływ na ekosystem i zdrowie ludzi, nieprzewidziane skutki uboczne oraz ryzyko zanieczyszczenia środowiska.
🧬 Terapia genowa to nie science fiction! W 2019 roku zatwierdzono pierwszy lek terapii genowej w Europie - Zolgensma, przeznaczony do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni u dzieci. Kosztuje ponad 2 miliony dolarów za jedną dawkę, ale może całkowicie wyleczyć wcześniej nieuleczalną chorobę!